根据中国国家药监局（NMPA）的说法，一款用于罕见病的靶向新药今日在中国获得上市批准，这标志着全球同步多中心研发治疗的历史性首次：实现先在中国而非西方市场获批。该药物已在多个司法辖区同步进入审评流程：在中国获得突破性疗法认定和优先审评状态，在美国获得突破性疗法认定和快速通道状态，在日本获得先导药物与孤儿药指定，并进行加速审评，在欧盟获得孤儿药指定。