据《柳叶刀》报道,Capricor Therapeutics 的 Deramiocel 在 3 期 HOPE-3 试验中达成主要终点,与安慰剂相比将上肢功能衰退降低了 54%。这项纳入 106 名受试者的随机、双盲研究同时还显示了与心脏功能相关的获益。

Capricor 首席执行官 Linda Marbán 表示,《柳叶刀》发表的文章“进一步增强了我们对这些结果的强度和持久性的信心”,并且是在美国食品药品监督管理局的 8 月 22 日 PDUFA(处方药用户付费法案)目标行动日期之前。该报道发布于一场关键的 FDA 咨询委员会会议之后,以及 FDA 就 Deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良作出最终批准决定之前。